Bismoldirs / Wikimedia Commons


В США одобрили второе лекарство, в основе которого лежит РНК-интерференция. Новый препарат предназначен для людей с острой печеночной порфирией — генетической болезнью, в ходе которой в тканях копятся предшественники гемоглобина. Пациентов, которым лекарство могло бы помочь, в США не так много, поэтому его стартовая стоимость — почти полмиллиона долларов. Но если оно окажется эффективным для более широкого круга больных, производитель обещал снизить цену.

Год назад в мире появилось первое лекарство на основе РНК-интерференции. Тогда аналитики говорили о том, что эта технология прижилась на удивление быстро: с момента открытия самого механизма у беспозвоночных прошло всего 20 лет, с момента присуждения за это открытие Нобелевской премии — 12. И вот развитие продолжается: та же компания, которая дебютировала в прошлом году, Alnylam Pharmaceuticals, получила одобрение на свой новый препарат.

Принцип работы РНК-интерференции выглядит так: прежде чем построить какой-либо белок, клетка копирует информацию о нем с ДНК на матричную РНК. Затем эта РНК выходит из ядра в цитоплазму клетки, где ее используют для создания белка. На этом этапе процесс еще можно остановить: для этого клетка производит малые интерферирующие РНК. Они избирательно прилипают к матричной РНК ненужного белка и образуют таким образом молекулу двуцепочечной РНК. Но поскольку в клетке вся РНК, Как правило, состоит из одной цепи, то такая молекула вызывает подозрения, и ее расщепляет специальный белковый комплекс. В итоге матричная РНК распадается, и синтез белка прекращается.

Новое лекарство — гивосиран (givosiran) — направлено против другого белка — синтазы δ-аминолевулиновой кислоты (ALAS1). Этот фермент участвует в производстве гема (самой важной части гемоглобина). Если он слишком активен, а следующие за ним в цепочке синтеза ферменты недостаточно активны (как бывает при печеночной порфирии), то в тканях начинает накапливаться промежуточный продукт синтеза гема — порфирин. Особенно он токсичен для нервных клеток, поэтому отложение порфирина может вызывать боли, судороги и паралич.

Гивосиран — это малая интерферирующая РНК, которая подавляет производство ALAS1. К ней «пришит» углеводный маркер GalNAc, за который ее избирательно улавливают клетки печени. Таким образом, гивосиран действует точечно на печень, где и производится гем, но не попадает в клетки других органов. В клинических испытаниях у половины пациентов с острой порфирией удалось полностью снять приступы порфирии, в среднем же препарат снизил число приступов на 70 процентов.

Однако всего людей, которым могло бы помочь это лекарство, не так велико. Его имеет смысл применять при тяжелых формах порфирии с частыми атаками, это 3-5 процентов всех больных. По оценкам специалистов компании, их насчитывается около 3000 в США и Европе. Поэтому изначальная стоимость гивосирана, которая призвана окупить затраты на разработку, довольно высока — 575 тысяч долларов в год.

Тем не менее, представители компании не исключают и того, что они могли недооценить количество потенциальных пациентов. И готовы снизить стоимость, если окажется, что людей, заинтересованных в препарате, на самом деле больше. Это важный прецедент в индустрии орфанных лекарств, и можно надеяться, что подобные договоренности будут заключать и другие производители препаратов от редких болезней, которые рискуют не окупиться.

Ученые также разрабатывали проекты РНК-интерференции для растений, в частности, спрей, который помог бы им справиться с вирусами. А в 2017 году в США даже разрешили выращивать ГМО-кукурузу, которая с помощью РНК-интерференции борется с насекомыми-паразитами.

Полина Лосева

Источник

ПОДЕЛИТЬСЯ:
bhojpuri video dow pornthash.mobi sky movie in south
reshma fucking videos redpornvideos.mobi choda chudi wala
kerasex myxxxbase.mobi www.sexywife.com
افلام سكس كترجمة supercumtube.com اخ ينك اخته
kamapishasi orgypornvids.com girls in saree
عارية تماما freeporn8.net lkj]dhj hldv hg/ghl
افلام سكس اجنبية مترجمة meyzo.info صور سس
steamed lapulapu teleseryeepesodes.com what time is jessica soho
نيك البنت freepornarabsex.com افلام سكس جميلة
صور ازبار مصرية arabsgat.com سكس زوج الام مترجم
dtvedio pornotane.info indian porn sex.com
لحس اقدام البنات sosiano.com شعر الابط سكس
indian college sex stories tubzolina.mobi ashwitha nude
delivery bitch mama super hentaihd.org thefaplist
xxxxxxxxxxxxv indianpornvideos.me kowalskypag